2021年底，在國家醫(yī)保目錄藥品談判現(xiàn)場，全球首個脊髓性肌萎縮癥治療藥物諾西那生鈉注射液從近70萬一針的價格被砍到33180元一針，并進入國家醫(yī)保藥品目錄，為脊髓性肌萎縮癥患者帶來生的希望。近日，常州一院完成了首批患者的注射，一起來看。

 年僅15歲的小杰（化名）出生十個月時，就被診斷為脊髓性肌萎縮癥，這是一種罕見的常染色體隱形遺傳疾病。在我國，新生兒發(fā)病率為六千分之一到一萬分之一，患者會逐漸感到肢體無力，隨著時間進展，身體狀況越來越差并難以逆轉(zhuǎn)。

 常州一院神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師 季蕾

行走不穩(wěn)，然后肢體活動有障礙，進行了基因的檢測?？紤]這個脊髓性的肌萎縮，他有基因缺失。

 為了給小杰最好的治療，家人想了很多辦法，但是高昂的藥品費用還是讓絕大多數(shù)患者望而卻步，比如這款諾西那生鈉注射液。

 常州一院神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師 季蕾

針對這個疾病的病因進行治療的，可以促進我們這個運動神經(jīng)元的蛋白的一個生長。這個針原來的話要七十萬一針，現(xiàn)在的話是三萬三。也可以報銷，使用雙通道之后，大概從醫(yī)保走，自己也只要出到九千多塊錢。

 治療的第一年，患者需要進行六針注射，可是另一個問題又出現(xiàn)了。注射液通過腰椎穿刺和鞘內(nèi)注射治療方式注入患者體內(nèi)，可是小杰的脊柱側(cè)彎非常嚴重，為了降低穿刺風(fēng)險，提高成功率，常州一院聯(lián)合超聲醫(yī)學(xué)科、醫(yī)學(xué)影像科、脊柱外科、麻醉科專家開展多學(xué)科會診。

 常州一院疼痛科副主任醫(yī)師 袁巖

影像學(xué)引導(dǎo)下面去做這個事情，在術(shù)前的，治療之前，我們就把這個位置定好，所以最后的結(jié)果也的確很好。

 國家醫(yī)保局相關(guān)負責(zé)人表示，我國新生兒罕見病脊髓性肌萎縮癥患者每年新增1200人，存量患者約3萬人。諾西那生鈉注射液談判結(jié)果生效后，國家醫(yī)保局每年約投入20億元 ，預(yù)計給患者減負超130億元。 

 我們相信，未來一定還會有更多的天價藥飛入尋常百姓家，為患者帶來福音。