2021年底,在國家醫(yī)保目錄藥品談判現(xiàn)場,全球首個脊髓性肌萎縮癥治療藥物諾西那生鈉注射液從近70萬一針的價格被砍到33180元一針,并進入國家醫(yī)保藥品目錄,為脊髓性肌萎縮癥患者帶來生的希望。近日,常州一院完成了首批患者的注射,一起來看。
年僅15歲的小杰(化名)出生十個月時,就被診斷為脊髓性肌萎縮癥,這是一種罕見的常染色體隱形遺傳疾病。在我國,新生兒發(fā)病率為六千分之一到一萬分之一,患者會逐漸感到肢體無力,隨著時間進展,身體狀況越來越差并難以逆轉(zhuǎn)。
常州一院神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師 季蕾
行走不穩(wěn),然后肢體活動有障礙,進行了基因的檢測??紤]這個脊髓性的肌萎縮,他有基因缺失。
為了給小杰最好的治療,家人想了很多辦法,但是高昂的藥品費用還是讓絕大多數(shù)患者望而卻步,比如這款諾西那生鈉注射液。
常州一院神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師 季蕾
針對這個疾病的病因進行治療的,可以促進我們這個運動神經(jīng)元的蛋白的一個生長。這個針原來的話要七十萬一針,現(xiàn)在的話是三萬三。也可以報銷,使用雙通道之后,大概從醫(yī)保走,自己也只要出到九千多塊錢。
治療的第一年,患者需要進行六針注射,可是另一個問題又出現(xiàn)了。注射液通過腰椎穿刺和鞘內(nèi)注射治療方式注入患者體內(nèi),可是小杰的脊柱側(cè)彎非常嚴重,為了降低穿刺風(fēng)險,提高成功率,常州一院聯(lián)合超聲醫(yī)學(xué)科、醫(yī)學(xué)影像科、脊柱外科、麻醉科專家開展多學(xué)科會診。
常州一院疼痛科副主任醫(yī)師 袁巖
影像學(xué)引導(dǎo)下面去做這個事情,在術(shù)前的,治療之前,我們就把這個位置定好,所以最后的結(jié)果也的確很好。
國家醫(yī)保局相關(guān)負責(zé)人表示,我國新生兒罕見病脊髓性肌萎縮癥患者每年新增1200人,存量患者約3萬人。諾西那生鈉注射液談判結(jié)果生效后,國家醫(yī)保局每年約投入20億元 ,預(yù)計給患者減負超130億元。
我們相信,未來一定還會有更多的天價藥飛入尋常百姓家,為患者帶來福音。
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